Le CRISPR

Des généticiens américains ont perfectionné l'outil d'édition génétique CRISPR, capable de corriger en toute sécurité des milliers de mutations pathogènes. Cette nouvelle version, qui modifie la base de l'ADN, élimine les risques de cassures double brin qui inquiétaient les médecins lors des premières thérapies CRISPR. Les premiers résultats montrent une correction remarquable des gènes impliqués dans les maladies du sang.
Ce système amélioré utilise des ciseaux moléculaires qui entaillent un seul brin d'ADN, puis réécrivent intelligemment le code génétique, à la manière d'une correction de fautes de frappe. Ceci réduit considérablement les effets indésirables qui affectaient les techniques précédentes. L'équipe a réussi à corriger des mutations responsables de la drépanocytose, de la mucoviscidose et de plusieurs maladies métaboliques rares chez des patients vivants.
Pour les familles touchées par des maladies génétiques dévastatrices, cela représente un véritable espoir d'enfants en bonne santé et d'une vie meilleure. Cette technologie est également étudiée pour améliorer la résistance des cultures et développer des races d'élevage résistantes aux maladies.
Les scientifiques prévoient que d'ici une dizaine d'années, de nombreuses maladies génétiques pourraient passer de la simple gestion à la guérison. L'ère de la médecine génétique est bel et bien arrivée.
Source : Broad Institute du MIT et de Harvard, Cell 2026