Les États-Unis viennent d'approuver le premier traitement au monde par la technologie CRISPR contre une maladie génétique – et il agit en une seule injection.
L'approbation par la FDA du Casgevy – développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics – pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie constitue la décision réglementaire la plus importante de l'histoire de la médecine génétique. Pour la première fois, une thérapie génique a été approuvée pour corriger définitivement une maladie héréditaire chez des patients vivants.
La drépanocytose touche 100 000 Américains, majoritairement des Afro-Américains, et leur cause des crises douloureuses intenses, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux et une mort prématurée. La cause sous-jacente est une mutation d'une seule lettre dans le gène de l'hémoglobine – un nucléotide erroné parmi 3 milliards – qui déforme les globules rouges en forme de faucille, obstruant les vaisseaux sanguins et détruisant les tissus.
Casgevy modifie les cellules souches de la moelle osseuse du patient hors de son organisme, réactivant ainsi la production d'hémoglobine fœtale – une forme naturelle d'hémoglobine que les personnes atteintes de drépanocytose ont cessé de produire à la naissance. Les cellules corrigées sont réinjectées et repeuplent la moelle osseuse de façon permanente. Lors des essais cliniques, 97 % des patients drépanocytaires traités n'ont rapporté aucune crise douloureuse sévère au cours des 12 mois suivant le traitement.
Un seul traitement. Une vie entière. Zéro crise.
La FDA a désormais ouvert la voie réglementaire à 40 autres thérapies CRISPR, actuellement en phase finale d'essais cliniques.
Déclaration d'approbation officielle de la FDA (2024)
L'approbation par la FDA du Casgevy – développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics – pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie constitue la décision réglementaire la plus importante de l'histoire de la médecine génétique. Pour la première fois, une thérapie génique a été approuvée pour corriger définitivement une maladie héréditaire chez des patients vivants.
La drépanocytose touche 100 000 Américains, majoritairement des Afro-Américains, et leur cause des crises douloureuses intenses, des lésions organiques, des accidents vasculaires cérébraux et une mort prématurée. La cause sous-jacente est une mutation d'une seule lettre dans le gène de l'hémoglobine – un nucléotide erroné parmi 3 milliards – qui déforme les globules rouges en forme de faucille, obstruant les vaisseaux sanguins et détruisant les tissus.
Casgevy modifie les cellules souches de la moelle osseuse du patient hors de son organisme, réactivant ainsi la production d'hémoglobine fœtale – une forme naturelle d'hémoglobine que les personnes atteintes de drépanocytose ont cessé de produire à la naissance. Les cellules corrigées sont réinjectées et repeuplent la moelle osseuse de façon permanente. Lors des essais cliniques, 97 % des patients drépanocytaires traités n'ont rapporté aucune crise douloureuse sévère au cours des 12 mois suivant le traitement.
Un seul traitement. Une vie entière. Zéro crise.
La FDA a désormais ouvert la voie réglementaire à 40 autres thérapies CRISPR, actuellement en phase finale d'essais cliniques.
Déclaration d'approbation officielle de la FDA (2024)
Aucun commentaire:
Enregistrer un commentaire